藥華醫藥和AOP公司宣佈PROUD-PV樞紐臨床試驗結果

藥華醫藥策略夥伴AOP公司在2016美國血液病醫學會年會宣佈Ropeginterferon alfa-2b於治療真性紅血球增生症的臨床具樞紐試驗結果

PV 患者使用 Ropeginterferon alfa-2b 治療12個月後在血液學上完全療效反應效率 (Complete Hematological Response, CHR) 與使用愛治膠囊 (Hydroxyurea,HU) 患者顯示出非劣性 (non-inferiority) 結果。

PROUD-PV 臨床試驗證明 Ropeginterferon alfa-2b 比 HU 擁有顯著較優之安全性及耐受性的特色。

AOP 公司在未來幾個月內將以 PROUD-PV 臨床數據及進行中的長期延續臨床試驗 (CONTINUATION-PV) 於歐洲申請藥證上市之核准。

藥華醫藥規劃將以這些臨床數據作為遞交予 FDA 申請藥證上市核准之資料，以行銷於美國。

Ropeginterferon alfa-2b 是由藥華醫藥研發出來的，藥華醫藥已將 MPNs 適應症在歐洲、前蘇聯獨立國 (Commonwealth of Independent States)、中東等地區的發展與市場行銷等權利專屬授予 AOP 公司。

維也納和台灣台北2016年12月5日電 /美通社/ -- 藥華醫藥的策略夥伴 AOP 公司和藥華醫藥（股票代號：6446）在2016美國血液病醫學會年會宣佈 PROUD-PV 樞紐第三期臨床用於治療真性紅血球增生症 (PV) 之臨床試驗結果。

PROUD-PV 第三期臨床試驗設計是採用隨機性、開放性試驗 (Open-Label)、多國多臨床中心、可監控的及平行對照組，以 Ropeginterferon alfa-2b (P1101) 與 Hydroxyurea (HU) 對照組的比較，來評估試驗藥品用於治療真性紅血球增生症 (PV) 的病患的有效性、安全性。藥華醫藥及策略夥伴 AOP 將以 PROUD-PV 的臨床試驗結果作為向美國 FDA 及歐洲 EMA 申請藥證之核准的主要數據。

Ropeginterferon alfa-2b(P1101) 是一個創新的、長效的、單一聚乙二醇的脯胺酸 (Proline) 干擾素，它的獨特性為每兩周施打一次；此干擾素預計將成為全球第一個被核准用於治療 PV 病患，且在美國亦將是唯一被核准用於治療PV的第一線藥物。

PROUD-PV 是由 AOP 所主導與執行的臨床試驗，在歐洲48家醫學中心共收254名 PV 患者，患者分別接受每兩周施打一針的P1101或每日口服用以減少細胞治療法 (cytoreductive therapy) 的 HU。這些受試者包括從未接受治療過以及曾接受過 HU 治療的早期（第一線） PV 徵兆病患族群。

PV 患者使用 Ropeginterferon alfa-2b 治療12個月後在血液學上完全療效反應效率 (Complete Hematological Response, CHR) 與使用愛治膠囊 (Hydroxyurea, HU) 患者顯示出達到非劣性 (non-inferiority) 的試驗結果。此臨床試驗數據顯示出 CHR: P1101組43.1%、HU 意圖治療族群組 (intent-to-treat- population) 45.6%、P 值為0.0028。

本試驗所預設的主要療效指標包括血液學上完全療效反應效率及脾臟大小正常化。由於受試者的基準脾臟大小中位指數幾乎為正常，以致影響到主要療效指標的判讀，因此所觀察到的脾臟大小的改變並無臨床試驗上的關聯性。此臨床試驗數據顯示：P1101組21.3%、HU 意圖治療族群組 (intent-to-treat- population) 27.6%、P 值為0.2233。

PROUD-PV 臨床試驗證明 Ropeginterferon alfa-2b 比 HU 擁有顯著的較優安全性及耐受性特色。整體而言，關於 PV 治療的不良反應率，此臨床試驗數據顯示：P1101組59.6%、HU組75.6%、P值<0.05。特別關注在使用干擾素所產生的不良反應症狀如自體免疫 (auto-immune)、心理問題 (psychiatric) 或關注在 PV 病患的心血管疾病 (cardiovascular disorders) 等，Ropeginterferon alfa-2b 和使用其他干擾素的病患相較，所產生的不良反應並無差異。

最重要的是：在整個第三期臨床試驗中 (PROUD-PV及CONTINUATION-PV)，觀察到有5人於治療過程中產生惡性腫瘤 (secondary malignancies) ，且此5人全部為HU治療的族群，其中2人是急性白血病 (acute leukemias)、2人是基底癌 (basal carcinomas)、1人是黑色素腫瘤 (melanoma)。

在本次 ASH (American Society of Hematology) 發表口頭報告的奧地利維也納醫學大學血液學系醫學教授 Heinz Gisslinger 博士表示：「我們從先前的小型臨床實驗已得知干擾素在治療罕見血液疾病 (MPDs, myeloproliferative diseases) 是具有價值的選項，而且這是第一次最大可預期且可監控的臨床實驗，也確認了此臨床試驗的預期療效，同時亦觀察到其安全性及耐受性都比先前發佈過的數據更佳。」

法國巴黎大學 Kiladjian 教授 (Professor Jean-Jacques Kiladjian from the Saint-Louis Hospital & Paris Diderot University in France) 補充說：「這個干擾素對於病患的長期幫助是具有潛力的，因為對於無惡化存活期 (progression-free survival) 的病患能看到希望，這跟已知的干擾素具獨特的調節疾病的能力是一致的。」

藥華醫藥創辦人兼策略長林國鐘博士也補充表示：「藥華醫藥的創辦基礎是為了要解決長效型干擾素每周施打一次的投藥方式，有了 Ropeginterferon alfa-2b 就有能力改善這種困擾。在這個正向的三期臨床試驗及先前的臨床試驗中，本次 Ropeginterferon alfa-2b 所表現出來的數據優勢，以及台灣製造廠擁有最先進的製造設備，讓我們進一步可以為美國 PV 病患提供治療。我們自豪地說，我們是一家從事新藥創新發明、試驗發展、生產製造，進而行銷世界的全方位新藥公司；我們的使命是在治療罕見血液疾病，如 PV、MF、CML、肝炎及其他適應症等提供有效性、安全性及成本效益的醫療服務。」

AOP 之創辦人兼 CEO Rudolf Widmann 博士表示：「AOP 公司持續投資發展治療 MPNs 領域多年，我們 Ropeginterferon alfa-2b 研究發展和今天發佈 PROUD-PV 數據資料已達另一個里程碑，我們的使命是為罕見疾病患者提供創新的醫療方法。」

關於 Ropeginterferon alfa-2b

Ropeginterferon alfa-2b (P1101)，是一個創新的、長效的、單一聚乙二醇的脯胺酸(Proline)干擾素，含有改善藥物動力學的特性，特別的是讓病患能每兩周施打一次、提供了改善的耐受度及方便性。Ropeginterferon alfa-2b是藥華醫藥所發明的，在美國及歐盟皆已擁有孤兒藥認證。藥華醫藥計畫在北美、南美及亞洲等地區推展Ropeginterferon alfa-2b上市。藥華醫藥已把治療MPNs在歐洲、前蘇聯獨立國(Commonwealth of Independent States)、中東等地區的發展與行銷市場專賣權獨家授予AOP公司。

關於真性紅血球增生症 (PV)

真性紅細胞增生症 (PV) 是骨髓中造血細胞的一種癌症，主要是紅血球、白血球以及血小板的慢性增加。這種情況可能引發循環系統疾病，如血栓形成和栓塞，甚至惡性轉化為骨髓纖維化或白血病。

關於 AOP 公司

AOP 公司是一個跨國性的公司，總部在奧地利，主要專注在臨床研發、發展、行銷罕見疾病及複雜疾病的醫藥公司。AOP 同時為中歐、中東及亞洲等地區之醫師及病患的需求提供個別化、客製化的服務。目前 AOP 仍持續專注在有關血液、癌症、心臟、肺臟、中樞神經系統及腸胃等罕見疾病及複雜疾病的領域。

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關於藥華醫藥

藥華醫藥股份有限公司（股票代號：6446）是一家國際化的新藥公司，對人類疾病提供有效性、安全性及成本效益醫療產品，同時我們的目標是為股東帶來長期持有價值。藥華醫藥在2003年由一群服務於美國主要生技及醫藥公司的高階科學家歸國所創設，主要是在開發罕見血液疾病、慢性肝炎以及其他疾病的治療。對於前述受苦的病患，本公司有強烈改善他們的健康以及生活品質的使命感。本公司台中廠已通過了台灣 TFDA 的認證，同時也符合 cGMP 世界級生物製劑的規範；廠內設備的設計及操作亦遵循美國 FDA 及歐盟 EMA 規範。更多的介紹請連結公司官網http://www.pharmaessentia.com。

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